RNA療法具有改變醫學領域的潛力,因為它們 安全、 易于復制 (例如IVT)并且提供大量的 多功能性。
裸 mRNA 療法通常不穩定。它們需要高劑量并且對細胞膜的滲透性低。 藥物遞送系統 對于體外、臨床前和臨床應用遞送 mRNA 是必需的。為此, OZ Biosciences 提供 文件夾 & 定制脂質納米顆粒 (LNP) 輸送系統。
迄今為止,LNP 制劑代表了先進的核酸治療非病毒遞送平臺,也是治療多種疾病的有前景的候選藥物。
RNA療法具有改變醫學領域的潛力,因為它們安全、易于復制(例如IVT)并且提供大量的多功能性。
裸 mRNA 療法通常不穩定。它們需要高劑量并且對細胞膜的滲透性低。藥物遞送系統對于體外、臨床前和臨床應用遞送 mRNA 是必需的。為此,OZ Biosciences提供文件夾& 定制脂質納米顆粒 (LNP) 輸送系統。
迄今為止,LNP 制劑代表了先進的核酸治療非病毒遞送平臺,也是治療多種疾病的有前景的候選藥物。
LNP 已被 FDA 批準用于通過遞送 siRNA(例如 Patisiran)來治療淀粉樣變性疾病,最近又被批準用于基于 mRNA-LNP 的廣泛分布的 SARS-CoV-2 疫苗(例如 BNT162b2 和 mRNA-1273)。
因此,LNP 代表了一種有效的方法來提供:
核酸有效負載(DNA 和 RNA)
活性藥物成分 (API),例如小藥物或蛋白質進入細胞。